ĐÁNH GIÁ BƯỚC ĐẦU HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ CỦA PHÁC ĐỒ CÓ ATRA TRÊN BẠCH CẦU CẤP TIỀN TỦY BÀO TẠI BV.TRUYỀN MÁU HUYẾT HỌC TP. HCM
Đặt vấn đề:Bạch cầu cấp tiền tủy bào là phân nhóm trong bạch cầu cấp dòng tủy. Bệnh này đặc trưng bởi chuyển đoạn nhiễm sắc thểt(15;17) và tạo phức hợp gen PML-RARa. Đây là thể bệnh duy nhất nhạy với đi ều trịbằng ATRA, một d ẫn xuất của vitamin A. ATRA kết hợp với nhóm a nthracyline mang lại t ỉ lệ lui bệnh cao khoảng 85%-90%.
Mục tiêu nghiên cứu: Cho đ ến nay, tại bệnh viện Truyền máu-Huyết học, việc triển khai sinh học phân tử, có thể xác định đột biến này và xây dựng phác đồ điều trị có ATRA, chúng thực hiện nghiên cứu này đánh giá hiệu quả điều trị và độc tính của phác đồ.
Phương pháp nghiên cứu: thửnghiệm lâm sàng tiền cứu.
Kết quả:Từtháng 1 năm 2007, tại bệnh viện TMHH, chúng tôi nghiên cứu 19 trường hợp bệnh nhân được chẩn đoán bạch cầu cấp tiền tuỷ bào (APL) có độtbiến PML-RARα, được điều trị với phác đồ có
ATRA. Kết quả cho thấy tỉ lệ lui bệnh hoàn toàn là 89%, biến chứng chủyếu là RAS (chiếm 21%), có thể gây tử vong. Với can thiệp sớm bằng Dexamethasone ngăn chặn RAS tiến triển và giảm tỉ lệ tử vong do RAS một cách đáng kể.
Kết luận:Nghiên cứu bước đầu cho thấy phác đồ có ATRA mang lại hiệu quả cao trên bạch cầu cấp tiền tuỷbào có PML-RARα và độc tính có thể chấp nhận được.Bạch cầu cấp dòng tiền tủy bào: thể một bệnh đặc biệt của bạch cầu cấp dòng tủy, có các biểu hiện hình thái học là type M3 theo phân loại FAB; sinh học phân tử là chuyển đoạn t(15;17); lâm sàng có biến chứng đông máu nội mạch lan tỏa. Trước thời kỳ có ATRA, hoá trị liệu kết hợp anthracyline và aracytine cho tỉ lệ lui bệnh hoàn toàn khoảng 65%-80%, sốcòn lại tử vong khá sớm do biến chứng chảy máu liên quan đến rối loạn đông máu hoặc kháng trị. 55%-65% bệnh nhân lui bệnh sẽ tái phát và chỉ 30%-40% sống sau 2 năm. Với ATRA, khoảng 90% của APL mới hoặc tái phát đạt lui bệnh hoàn toàn. ATRA cũng cải thiện nhanh chóng tình trạng rối loạn đông máu. Tuy nhiên, khoảng 15%-25% bệnh nhân có hội chứng ATRA (RAS-retinoic acid syndrome-hội chứng gây ra do ATRA) thường xuất hiện với việc tăng nhanh chóng số lượng bạch cầu, và có khả năng tử vong. Hơn nữa, bệnh nhân được điều trị với ATRA đơn thuần thông thường dễ tái phát. Vì vậy, kết hợp ATRA và hoá trị liệu sẽ làm giảm tỉ lệtái phát xuống khoảng 30%, và trên những bệnh nhân có bạch cầu tăng nhanh sẽ ngăn hội chứng ATRA. Điều trị duy trì với ATRA trong khoảng 15 ngày đầu mỗi 3 tháng được ghi nhận làm giảm tỉ lệ tái phát, đặc biệt ởnhững bệnh nhân có bạch cầu cao lúc chẩn đoán. Ngoài ra hầu như không có tác dụng phụ lâu dài nào của ATRA(1)
Hy vọng sẽ giúp ích cho các bạn, cũng như mở ra con đường nghiên cứu, tiếp cận được luồng thông tin hữu ích và chính xác nhất