Đánh giá hiệu quả điều trị bệnh xơ cứng bì hệ thống bằng Methotrexate

by

Đánh giá hiệu quả điều trị bệnh xơ cứng bì hệ thống bằng Methotrexate

Luận văn Đánh giá hiệu quả điều trị bệnh xơ cứng bì hệ thống bằng Methotrexate.Xơ cứng bì hệ thống (XCBHT-systemic sclerosis) là một bệnh mô liên kết tự miễn, thường gặp thứ hai sau lupus ban đỏ hệ thống [1], căn nguyên chưa rõ, diễn biến mạn tính. Bệnh chủ yếu ở nữ (75-80%), tần số mắc bệnh khoảng 1-2/100000 dân. Bệnh có tổn thương toàn bộ tổ chức liên kết, đặc trưng bởi 3 đặc điểm: tổn thương các mạch máu nhỏ, sản xuất tự kháng thể và rối loạn chức năng nguyên bào sợi dẫn tới sự tăng sản xuất, lắng đọng các sợi xơ ở tổ chức liên kết [2]. Biểu hiện lâm sàng của bệnh rất đa dạng với tổn thương ở da và cơ quan nội tạng.

Ở da biểu hiện da dày, cứng, giảm đàn hồi, teo da, rối loạn sắc tố. Các tổn thương nội tạng đa dạng với nhiều cơ quan tim, phổi, thận, tiêu hóa, khớp. Tiên lượng bệnh còn nặng, tỷ lệ tử vong cao đặc biệt khi có các thương tổn nội tạng tăng huyết áp ác tính, tràn dịch màng ngoài tim, suy tim xung huyết, suy hô hấp, xơ thận [3], [4].

Cho đến nay, việc điều trị bệnh vẫn khó khăn, điều trị chủ yếu vẫn là kiểm soát các triệu chứng và làm giảm quá trình xơ hóa. Nhiều nhóm thuốc điều trị tác dụng theo các cơ chế khác nhau như: thuốc ức chế miễn dịch, thuốc giãn mạch, thuốc giảm quá trình xơ hóa, tuy nhiên hiệu quả của các nhóm này vẫn còn hạn chế.

Trên thế giới việc sử dụng các thuốc ức chế miễn dịch trong điều trị bệnh đã được ghi nhận. Theo Fitch và Rettig (2006), Weibel và Sampaio MC (2006) methotrexate cải thiện tốt tổn thương da trong bệnh xơ cứng bì khu trú ở trẻ em và khá an toàn.

Ngoài ra, theo Pope JE và Bellamy N (2001), Krishna Sumanth M và Sharma (2007) đánh giá hiệu quả điều trị của methotrexate trong bệnh xơ cứng hệ thống cũng ghi nhận sự cải thiện lâm sàng chủ quan về thương tổn ở da, thương tổn nội tạng và tính an toàn của methotrexate.

Ở Việt Nam, chưa có nghiên cứu nào đánh giá hiệu quả cũng như tính an toàn của methotrexate trong điều trị XCBHT. Chính vì vậy chúng tôi thực hiện để tài “Đánh giá hiệu quả điều trị bệnh xơ cứng bì hệ thống bằng Methotrexate” với 2 mục tiêu:

1. Khảo sát một số yếu tố liên quan, đặc điểm lâm sàng và cận lâm sàng của bệnh xơ cứng bì hệ thống tại Bệnh viện Da liễu Trung Ương.

2. Đánh giá hiệu quả điều trị bệnh xơ cứng bì hệ thống bằng Methotrexate

MỤC LỤC

ĐẶT VẤN ĐỀ ……………………………………………………………………………………… 1

CHƢƠNG 1: TỔNG QUAN TÀI LIỆU……………………………………………….. 3

1.1. Tổng quan về xơ cứng bì hệ thống ………………………………………….. 3

1.1.1. Vài nét về lịch sử và đặc điểm dịch tễ của bệnh xơ cứng bì hệ thống … 3

1.1.2. Căn nguyên và cơ chế bệnh sinh của bệnh xơ cứng bì hệ thống …….. 5

1.2. Đặc điểm lâm sàng và cận lâm sàng của bệnh xơ cứng bì

hệ thống ………………………….. ………………………….. ………… 10

1.2.1. Đặc điểm lâm sàng………………………………………………………………… 10

1.2.2. Đặc điểm cận lâm sàng …………………………………………………………….. 15

1.3. Chẩn đoán và phân loại bệnh XCB ……………………………………….. 18

1.3.1 Chẩn đoán xác định ……………………………………………………………….. 18

1.3.2. Phân loại XCBHT …………………………………………………………………. 18

1.4. Tiến triển và tiên lƣợng ………………………………………………………… 18

1.5. Điều trị ………………………………………………………………………………… 19

1.6. Methotrexate trong điều trị XCBHT …………………………………….. 19

1.6.1. Vài nét về methotrexate ………………………………………………………….. 19

1.6.2. Các nghiên cứu điều trị xơ cứng bì hệ thống bằng methotrexate ….. 23

1.7. Corticoid trong điều trị XCBHT …………………………………………… 24

1.7.1. Vài nét về corticoid và methylprednisolon ………………………………… 24

1.7.2. Corticoid trong điều trị XCBHT ………………………………………………. 26

CHƢƠNG 2: ĐỐI TƢỢNG VÀ PHƢƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU………. 27

2.1. Đối tƣợng nghiên cứu …………………………………………………………… 27

2.1.1 Tiêu chuẩn chẩn đoán xơ cứng bì hệ thống theo ACR 1980………… 27

2.1.2 Tiêu chuẩn chọn BN ………………………………………………………………. 27

2.1.3 Tiêu chuẩn loại trừ …………………………………………………………………. 27

2.2. Vật liệu nghiên cứu ………………………………………………………………. 28

2.3. Phương pháp nghiên cứu ………………………………………………………… 28

2.3.1. Thiết kế nghiên cứu ……………………………………………………………….. 28

2.3.2. Cỡ mẫu nghiên cứu ………………………………………………………………… 28

2.3.3. Các bước tiến hành ……………………………………………………………….. 29

2.4. Địa điểm nghiên cứu …………………………………………………………….. 36

2.5. Thời gian nghiên cứu ……………………………………………………………. 36

2.6. Xử lý số liệu …………………………………………………………………………. 36

2.7. Cách khống chế sai số trong nghiên cứu ……………………………….. 37

2.8. Đạo đức nghiên cứu ……………………………………………………………… 37

2.9. Hạn chế của đề tài ………………………………………………………………… 37

CHƢƠNG 3: KẾT QUẢ …………………………………………………………………….. 38

3.1. Một số yếu tố liên quan, đặc điểm lâm sàng và cận lâm sàng …. 38

3.1.1. Một số yếu tố liên quan bệnh XCBHT ……………………………………… 38

3.1.2. Đặc điểm lâm sàng …………………………………………………………………. 39

3.1.3. Đặc điểm cận lâm sàng …………………………………………………………… 43

3.2 Hiệu quả điều trị bệnh XCBHT bằng methotrexate ………………. 45

3.2.1. Đặc điểm về đối tượng nghiên cứu giữa hai nhóm …………………….. 45

3.2.2. Hiệu quả điều trị ……………………………………………………………………. 46

3.2.3. Tác dụng không mong muốn của methotrexate …………………………. 52

CHƢƠNG 4: BÀN LUẬN ………………………………………………………………….. 54

4.1. Một số yếu tố liên quan, đặc điểm lâm sàng và cận lâm sàng …. 54

4.1.1. Một số yếu tố liên quan ………………………………………………………….. 54

4.1.2. Đặc điểm lâm sàng …………………………………………………………………. 55

4.1.3. Đặc điểm cận lâm sàng …………………………………………………………… 60

4.2. Hiệu quả của methotrexate trong điều trị XCBHT………………… 64

4.2.1. Một số đặc điểm về đối tượng nghiên cứu hai nhóm ………………….. 64

4.2.2. Hiệu quả điều trị của methotrexate …………………………………………… 64

4.2.3. Tác dụng không mong muốn của methotrexate …………………………. 70

KẾT LUẬN ……………………………………………………………………………………….. 76

KIẾN NGHỊ ………………………………………………………………………………………. 78

PHỤ LỤC

TÀI LIỆU THAM KHẢO Đánh giá hiệu quả điều trị bệnh xơ cứng bì hệ thống bằng Methotrexate

3. Đinh Thanh Điệp (2007), Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng và cận lâm sàng trên bệnh nhân xơ cứng bì có tổn thương tim mạch, Luận văn tốt nghiệp bác sỹ nội trú bệnh viện chuyên ngành Nội khoa Dị ứng.
12. Phạm Thị Tuyến (2012), Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, cận lâm
sàng, mối liên quan giữa tổn thương da với nội tạng ở bệnh nhân xơ cứng bì hệ thống, Luận văn tốt nghiệp bác sỹ chuyên khoa II.
15. Trần Thúy Hạnh (1995), Góp phần nghiên cứu một số đặc điểm lâm sàng và miễn dịch ở bệnh nhân xơ cứng bì hệ thống tiến triển, Luận án phó tiến sỹ khoa học y dược chuyên ngành Dị ứng miễn dịch lâm sàng.
32. Đặng Ngọc Trúc, Đỗ Quang Bình (1984), “Sơ bộ nhận xét về các đặc điểm của bệnh XCB qua 66 trường hợp dược điều trị tại khoa khớp Bệnh viện Bạch Mai từ (1976 – 1983)”, Công trình nghiên cứu khoa học BV Bạch Mai33. Đào Văn Chinh (1994), “Xơ cứng bì” Bách khoa thư bệnh học, Tập 1, Hà Nội, Trung tâm biên soạn từ điển bách khoa thư Việt Nam, tr.494-498.
34. Lê Văn Hậu (2005), Tình hình đặc điểm lâm sàng và kết quả điều trị bệnh nhân xơ cứng bì hệ thống tiến triển tại khoa dị ứng miễn dịch lâm sàng bệnh viện Bạch Mai (2002 – 2004), Luận văn tốt nghiệp bác sỹ y khoa.

Leave a Comment