Hiệu quả điều trị của phác đồ Antithymocyte globulin kết hợp Cyclosporin A trên bệnh nhi suy tủy xương

Hiệu quả điều trị của phác đồ Antithymocyte globulin kết hợp Cyclosporin A trên bệnh nhi suy tủy xương
Nguyễn Thị Hương Mai
Nội dung chính của bài viết
Tóm tắt
Suy tủy xương là bệnh hay gặp trong các bệnh lý về máu của trẻ em, vấn đề điều trị còn gặp nhiều khó khăn, tiên lượng bệnh thường xấu. Nghiên cứu được thực hiện với mục tiêu đánh giá hiệu quả điều trị suy tủy xương với phác đồ phối hợp Antithymocyte và Cyclosporin A ở trẻ em tại Bệnh viện Nhi Trung ương. Phương pháp nghiên cứu mô tả có so sánh trước sau để đánh giá kết quả điều trị trên 37 bệnh nhi được chẩn đoán suy tủy xương chưa rõ nguyên nhân với phân loại mức độ rất nặng/nặng hoặc không nặng phụ thuộc truyền máu. Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng chung là 70,3% (hoàn toàn 43,3%, một phần 27%). Thời gian từ khi được chẩn đoán đến điều trị và thời gian dùng Cyclosporin A trước khi giảm liều là những yếu tố liên quan với đáp ứng điều trị. Thời gian sống toàn bộ và thời gian sống không biến cố sau 10 năm lần lượt là 66,6% và 69,4%. Tỷ lệ tái phát 15,6% trên những bệnh nhi có đáp ứng, 2,7% bệnh nhi tiến triển thành rối loạn sinh tủy, 10% bệnh nhi được theo dõi xét nghiệm CD55, CD59 có biểu hiện tiến triển đái huyết sắc tố niệu kịch phát ban đêm. Phác đồ ức chế miễn dịch Antithymocyte kết hợp Cyclosporin A là phương pháp có hiệu quả điều trị suy tủy xương chưa rõ nguyên nhân không có điều kiện ghép tế bào gốc.

Suy tủy xương (STX) là tình trạng bệnh lý về số lượng tế bào gốc dẫn đến tủy xương mất khả năng sinh máu, giảm ba dòng máu ngoại vi và bệnh nhân phụ thuộc vào truyền các chế phẩm máu. Chẩn đoán STX cần ít nhất 2/3 tiêu chuẩn sau: hemoglobin < 100 g/l, tiểu cầu < 50 G/l, số lượng bạch cầu trung tính < 1,5 G/l. Tủy đồ biểu hiện giảm sản tủy (giảm cả ba dòng bạch cầu hạt, hồng cầu, mẫu tiểu cầu) kèm theo không có sự thâm nhiễm bất thường cũng như không tăng hồng cầu lưới.1,2 Cơ chế bệnh sinh của STX chưa rõ nguyên nhân còn nhiều tranh cãi, nhưng đa số các nghiên cứu cho rằng đây là bệnh tự miễn dịch.3 Dựa trên giả thuyết này, hai phương pháp điều trị bệnh STX chưa rõ nguyên nhân được sử dụng nhiều nhất hiện nay là thuốc ức chế miễn dịch và ghép tế bào gốc đồng loại. Ghép tế bào gốc với người cho cùng huyết thống là lựa chọn hàng đầu điều trị, tuy nhiên đối với bệnh nhi không có người cho phù hợp thì liệu pháp ức chế miễn dịch cũng là một lựa chọn hiệu quả. Điều trị ức chế miễn dịch bằng Antithymocyte globulin (ATG) và Cyclosporin A (CSA) có tác dụng bảo tồn các tế bào máu với tỷ lệ đáp ứng từ 60 – 75%, tỉ lệ sống thêm kéo dài trên 5 năm là 80 – 90%.4,5 Tuy nhiên, theo dõi sau điều trị ức chế miễn dịch, bệnh vẫn có nguy cơ cao tái phát và tiến triển thành các bệnh lý huyết học khác như đái huyết sắc  tố  niệu  kịch  phát  ban  đêm  (Paroxysmal Nocturnal  Haemoglobinuria-PNH),  rối  loạn sinh  tủy  (Myelodysplastic  Syndrome-MDS) hay bạch cầu cấp thể tủy (Acute myelogenous leukaemia -AML).

Chi tiết bài viết
Từ khóa
Suy tủy xương, trẻ em, Antithymocyte globulin, Cyclosporin A

Tài liệu tham khảo
1. Cuglievan B, De Pombo A, De Angulo G. Aplastic anemia: the correct nomenclature matters. Haematol. 2016;101:e391.
2. Samarasinghe S, Webb D K H. How I manage aplastic anaemia in children. Br J Haematol. 2012;157:26-40.
3. Young N S, Calado R T, Scheinberg P. Current concepts in pathophysiology and treatment of aplastic anemia. Blood. 2006;108(15):2509-2519.
4. Samarasinghe S, Veys P, Vora A. Paediatric amendment to adult BSH Guidelines for aplastic anaemia. Br J Haematol. 2018; 180:201-205.
5. Alashkar F, Oelmüller M, Herich-Terhürne D, et al. Immunosuppressive therapy in adult patients with acquired aplastic anemia: A single-center experience over the past 15 years. Eur J Haematol. 2019;103(1). doi: 10.1111/ejh.13235.
6. Marsh JCW, Ball SE, Cavenagh J, et al. Guidelines for diagnosis and management of aplastic anaemia. Br J Haematol. 2009;147:43-70.
7. Yoshida N, Yagasaki H, Hama A, et al. Predicting response to immunosuppressive therapy in childhood aplastic anemia. Haematol. 2011;96(5):771-774.
8. Trần Ngọc Kim Anh, Huỳnh Nghĩa. Đánh giá hiệu quả điều trị bệnh suy tủy xương với ức chế miễn dịch Antithymocyte và Cyclosporin A ở trẻ em trong 5 năm. Tạp chí Y học Việt Nam. 2014;423:591-598.
9. Amalnath D S. Response to Horse ATG (Thymogam, Bharat Serums and Vaccine, India) and Cyclosporine in Aplastic Anemia: A Single Centre, Retrospective Study of 60 Patients from Southern India. Indian J Hematol Blood Transfus. 2019;36(12). doi: 10.1007/s12 288-019-01137-2.
10. Kamio T, Ito E, Ohara A, et al. Relapse of aplastic anemia in children after immunosuppressive therapy: a report from the Japan Childhood Aplastic Anemia Study Group. Haematol. 2011;96(5):814-819.
11. Võ Thị Kim Hoa. Điều trị bệnh suy tủy xương bằng thuốc ức chế miễn dịch phối hợp antithymocyte globulin và cyclosporine A. Luận án tiến sĩ y học chuyên ngành huyết học; 2012. Bộ Y tế – Trường Đại học Y Dược thành phố Hồ Chí Minh.