Kết quả điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy bằng decitabine tại Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương

Kết quả điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy bằng decitabine tại Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương
Nguyễn Quang Hảo, Trần Tuấn Anh, Lưu Thị Thu Hương, Vũ Minh Phương, Vũ Đức Bình, Nguyễn Ngọc Dũng, Nguyễn Hà Thanh, Bạch Quốc Khánh, Dương Quốc Chính
Nội dung chính của bài viết
Tóm tắt
Hội chứng rối loạn sinh tủy là một nhóm bệnh lý ác tính của tủy xương. Việc chẩn đoán và điều trị bệnh tương đối phức tạp. Những năm gần đây, các thử nghiệm lâm sàng sử dụng các thuốc giảm methyl hóa đã cho kết quả đầy hứa hẹn, mà điển hình trong đó là decitabine. Mục tiêu của nghiên cứu là đánh giá kết quả điều trị bằng phác đồ decitabine đơn trị trên bệnh nhân hội chứng rối loạn sinh tuỷ ở Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương. Đối tượng nghiên cứu là 43 bệnh nhân được chẩn đoán hội chứng rối loạn sinh tủy theo WHO 2016 tại viện Huyết học – Truyền máu Trung ương từ 2018 đến 5/2020. Các bệnh nhân được phân nhóm nguy cơ theo tiêu chuẩn IPSS – R và được điều trị bằng phác đồ decitabin đơn trị. Nghiên cứu đã thu được một số kết quả như sau: tỷ lệ đáp ứng toàn bộ là 60,5%, trong đó 41,9% lui bệnh hoàn toàn và 18,6% lui bệnh một phần. Thời gian sống toàn bộ của bệnh nhân là 25,6 ± 2,9 tháng. Thời gian chuyển cấp trung bình ở 9 bệnh nhân là 21,8 tháng. Các tác dụng không mong muốn ở máu ngoại vi gồm giảm bạch cầu trung tính, giảm tiểu cầu và giảm hồng cầu với tỷ lệ lần lượt là: 27,9%, 18,6% và 41,9%. Có 9 tác dụng phụ khác thường gặp với tỷ lệ ở nhóm bệnh nhân nghiên cứu như sau: chán ăn 46,5%, đau đầu 37,2%, táo bón 32,6%, nôn 27,9%, ho 23,3%, sốt 18,6%, tăng men gan 18,6%, tiêu chảy 16,3% và viêm phổi kẽ 16,3%. Kết quả từ nghiên cứu này cho thấy phác đồ điều trị decitabine đơn trị đã cải thiện rõ tỷ lệ đáp ứng điều trị, kéo dài thời gian sống thêm với một số tác dụng không mong muốn thường gặp.

Hội chứng rối loạn sinh tủy (Myelodysplastic Syndrome – MDS) là một nhóm bệnh lý ác tính của  tủy  xương  được  đặc  trưng  bởi  giảm  tế bào ngoại vi và những biến đổi loạn sản trong tủy  xương  với  các  đặc  điểm  lâm  sàng  khác nhau.1-3  Bệnh  nhân  MDS  thuộc  nhóm  nguy cơ trung bình, cao, rất cao có tiên lượng xấu. Nền tảng chính của điều trị MDS là chăm sóc hỗ trợ và hóa trị liệu.4 Trong hai thập kỷ qua, những thử nghiệm lâm sàng sử dụng các thuốc giảm methyl hóa ADN đã cho kết quả đầy hứa hẹn, dẫn đến việc mở rộng kho vũ khí trị liệu cho MDS. Nhóm thuốc giảm methyl ADN có bản chất là azanucleosides với hai loại đang được chấp thuận sử dụng rộng rãi hiện nay là: azacitidine và decitabine. Trong đó, decitabine được FDA chấp thuận trước và hiện đang sử dụng rộng rãi hơn.Decitabine can thiệp cạnh tranh và làm giảm quá trình methyl ADN cho phép tái biểu hiện các gen ức chế khối u, đây là một lựa chọn điều trị mới nhiều triển vọng cho bệnh nhân MDS.3Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II và III, decitabine có liên quan đến đáp ứng lâu dài.