Liệu pháp điều trị gen và triển vọng ứng dụng trong y học

Nền y học của loài người được chia thành ba giai đoạn phát triển: 1) giai đoạn y học truyền
thống; 2) giai đoạn y học hiện đại; 3) giai đoạn y học phân tử và tế bào. Ở giai đoạn 1, giai  đoạn y học truyền thống, nền y học gắn liền với sự hình thành và phát triển của loài người trong  đó các phương pháp chẩn đoán và điều trị chủ yếu dựa trên các kinh nghiệm dân gian, sử dụng
các loại dược liệu nguồn gốc từ động vật, thực vật và các khoáng chất thiên nhiên. Nền y học truyền thống đã bị mai một ở nhiều nước và dần dần được thay thế bằng nền y học hiện đại. Tuy
nhiên tại Việt Nam và một số nước khác như Trung Quốc, Ấn Độ, nền y học này vẫn tiếp tục được kế thừa và phát triển. Giai đoạn 2 là giai đoạn của nền y học hiện đại. Nền y học hiện đại mới thực sự phát triển mạnh từ đầu thế kỷ XIX và tạo ra một cuộc cách mạng của nền y học của thế giới trong việc chăm sóc sức khỏe của con người. Ở giai đoạn này, nền y học đã ứng dụng và khai thác triệt để các kiến thức của các ngành khoa học cơ bản như Hóa học, Vật lý
học, Toán học, Sinh học…để chế tạo ra các thiết bị hiện đại; hệ thống các xét nghiệm đặc hiệu để thăm dò, chẩn đoán và theo dõi bệnh. Ở giai đoạn này, thuốc điều trị bệnh chủ yếu là các thuốc được tổng hợp bằng các phương pháp hóa học, công nghệ sinh học và công nghệ gen. Thế giới đã bước sang thế kỷ 21 và nền y học cũng đã bước sang giai đoạn 3 của quá trình phát triển. Sự hoàn tất giải mã bộ gen người là ngưỡng cửa của một thời đại mới của y học thế giới, giai đoạn của y học phân tử và tế bào trong đó chẩn đoán và điều trị bệnh đồng nghĩa với chẩn đoán gen, điều trị gen và tế bào.
Điều trị gen là phương pháp điều trị hoặc cải thiện tình trạng lâm sàng của bệnh nhân bằng cách ứng dụng các quá trình thay thế (replacing), thao tác (manipulating) hay bổ sung (supplementing) các gen mất chức năng bằng các gen bình thường vào trong một tế bào, mô hay toàn bộ cơ quan.
Các bệnh lý thương tổn gen của cơ quan tạo máu và của hệ miễn dịch là hai lĩnh vực đầu tiên được nghiên cứu ứng dụng liệu pháp điều trị gen. Ngày nay, hướng nghiên cứu điều trị này được triển khai trong nhiều trường hợp bệnh lý mà nguyên nhân là do rối loạn hoặc tổn thương hệ thống di truyền như: các loại hình ung thư, bệnh lý thương tổn hệ thần kinh, bệnh của cơ quan tạo má u.
Nguyên tắc cơ bản để đạt được sự thành công trong liệu pháp điều trị gen là: 1) Lựa chọn
được hệ vector thích hợp; 2) Đạt được hiệu suất cao trong việc đưa gen lành vào tế bào/mô đích;
3) Gen cấy phải hoạt động hiệu quả để có thể làm thay đổi kiểu hình của bệnh. Một điều nữa
cũng không kém phần quan trọng là hạn chế tối đa tác dụng phụ và tránh tai biến cho bệnh nhân, chi phí điều trị ở mức chấp nhận được.