Nghiên cứu đặc điểm dịch tế học lâm sàng và hiệu quả của hormon tăng trưởng trong điều trị thiếu hụt hormon tăng trưởng
Luận văn Nghiên cứu đặc điểm dịch tế học lâm sàng và hiệu quả của hormon tăng trưởng trong điều trị thiếu hụt hormon tăng trưởng. Thiếu hụt hormon tăng trưởng là tình trạng xảy ra khi tuyến yên không sản xuất không đủ hormon tăng trưởng. Thiếu hụt này có thể đơn thuần hoặc kết hợp thiếu hụt các hormon khác của tuyến yên. Đây là nguyên nhân nội tiết thường gặp nhất gây ra tình trạng lùn ở trẻ [1].
Tỷ lệ mắc thiếu hụt hormon tăng trưởng dao động ở các nước khác nhau trong các báo cáo, trung bình từ 1/3500 đến 1/4000 trẻ [2]. Thiếu hụt hormon tăng trưởng do nhiều nguyên nhân khác nhau và còn nhiều khó khăn trong việc tìm kiếm các nguyên nhân này. Vì vậy cho đến nay hơn một nửa các trường hợp thiếu hụt hormon tăng trưởng không tìm thấy được nguyên nhân [1].
Cuộc sống của nhứng đứa trẻ này gặp nhiều khó khăn. Phần lớn trẻ bị thiếu hụt hormon tăng trưởng có chiều cao thấp. Nếu không được điều trị, trẻ nam chỉ đạt từ 134 – 146 cm, trẻ nữ chỉ đạt 128 – 134 cm [3]. Chất lượng cuộc sống của trẻ giảm đi:chiều cao thấp hơn so với các bạn khiến trẻ mặc cảm, khó khăn trong thực hiện một số công việc thường ngày. Chậm dậy thì cũng là một trong những lo lắng khiến chất lượng cuộc sống của trẻ giảm đi. Một số có thể chậm phát triển vận động và trí tuệ do không phát hiện hạ đường huyết từ giai đoạn sơ sinh. Một số số trẻ kèm theo các dị tật về hình thái, chức năng như sứt môi, hở hàm ếch, khuyết tật võng mạc hay mống mắt hay mù do loạn sản vách thị giác [4]. Mặt khác, hormon tăng trưởng còn tác động lên chuyển hóa. Trẻ bị thiếu hụt hormon tăng trưởng dẫn đến giảm miễn dịch và có thể mắc nhiều bệnh khác như nhồi máu cơ tim, gãy xương do loãng xương,.. thậm trí có thể dẫn đến tử vong [5].
Đứng trước một bệnh còn khó khăn trong tìm kiếm nguyên nhân, điều trị với giá thành cao và đòi hỏi theo dõi lâu dài, ở Việt Nam đã có một số nghiên cứu về thiếu hụt hormon tăng trưởng.Tuy nhiên các nghiên cứu này mới đề cập đến đặc điểm lâm sàng và điều trị trên một số ít bệnh nhân, thời gian nghiên cứu ngắn, chưa có đánh giá đầy đủ về nguyên nhân cũng như việc điều trị thiếu hụt hormon tăng trưởng. Vì vậy, em xin thực hiện đề tài: “Nghiên cứu đặc điểm dịch tế học lâm sàng và hiệu quả của hormon tăng trưởng trong điều trị thiếu hụt hormon tăng trưởng” với 2 mục tiêu:
- Mô tả dịch tễ học lâm sàng và căn nguyên của thiếu hụt hormon tăng trưởng tại Bệnh viện Nhi Trung Ương từ 2003 – 2013
- Nhận xét hiệu quả điều trị hormon tăng trưởng tái tổ hợp ở trẻ bị lùn tuyến yên
MỤC LỤC
Lời cám ơn
Danh mục các chữviết tắt
Danh mục bảng, biểu đồ, hình
ĐẶT VẤN ĐỀ………………………………………………………………………………………………. 1
Chương 1: TỔNG QUAN ………………………………………………………………………………. 3
1.1. Lịch sửnghiên cứu vềthiếu hụt hormon tăng trưởng …………………………….. 3
1.2. Đặc điểm dịch tễhọc …………………………………………………………………………. 5
1.3. Nguyên nhân thiếu hụt hormon tăng trưởng …………………………………………. 6
1.4. Cơchếbệnh sinh ………………………………………………………………………………. 9
1.5. Đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng ……………………………………………………… 14
1.6. Điều trịthiếu hụt hormon tăng trưởng ……………………………………………….. 19
1.7. Các nghiên cứu vềhiệu quả điều trịhormon tăng trưởng trên lâm sàng …. 22
Chương 2: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU ……………………….. 24
2.1. Đối tượng nghiên cứu ………………………………………………………………………. 24
2.2. Phương pháp nghiên cứu ………………………………………………………………….. 25
2.3. Xửlý sốliệu …………………………………………………………………………………… 32
2.4. Vấn đề đạo đức trong nghiên cứu ……………………………………………………… 33
Chương 3: KẾT QUẢ…………………………………………………………………………………… 34
3.1. Đặc điểm dịch tễhọc lâm sàng và một sốcăn nguyên …………………………. 34
3.2. Kết quả điều trịhormon tăng trưởng tái tổhợp …………………………………… 41
Chương 4: BÀN LUẬN………………………………………………………………………………… 51
4.1. Đặc điểm dịch tễhọc lâm sàng và căn nguyên ……………………………………. 51
4.2. Hiệu quả điều trịhormon tăng trưởng tái tổhợp …………………………………. 57
KẾT LUẬN ………………………………………………………………………………………………… 61
KIỀN NGHỊ………………………………………………………………………………………………… 62
TÀI LIỆU THAM KHẢO
PHỤLỤC
TÀI LIỆU THAM KHẢO
- Nguyễn ThịHoàn, Bùi Phương Thảo, Cấn Thị Bích Ngọc (2007). Một số nhận xét ban đầu về4 trường hợp điều trịhormon tăng trưởng ở trẻ bị lùn tuyến yên. Hội nghị khoa học Nhi khoa Việt – Úc lần V, Bệnh viện Nhi Đồng 1, ngày 7 – 9/11/2007, 551 – 558.
- Trần Quang Khánh (2007). Điều trị thiếu hụt hormon tăng trưởng tại Bệnh viện Đại học Y Dược thành phốHồChí Minh. Hội nghịkhoa học Nhi khoa Việt Úc lần V, Bệnh viện Nhi Đồng 1, ngày 7 – 9/11/2007, 43 – 49.
- Lê Tuyết Hạnh (2009) Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và nhận xét kết quảbước đầu điều trị bệnh lùn tuyến yên, Trường Đại học Y Hà Nội, Hà Nội.