Nghiên cứu lâm sàng, cận lâm sàng bệnh lơxénii cấp dòng lympho và điều trị thể nguy cơ không cao ở trẻ em

Bệnh lưxémi cấp là bệnh lý ác tính thường gập nhất của hệ thống tạo máu. Rối loạn cơ bản của bệnh là sự tâng sinh không kiểm soát dược của một hoặc vài dòng tế bào non tại tủy xương. Bệnh lưxổmi cấp bao gồm lơxômi cấp dòng lympho (Acutc lymphoblastic leukemia, ALL) và lơxêmi cấp dòng tủy.

Bệnh lơxcmi cấp dòng ỉympho là bệnh lăng sinh ác tính trong quá trình tạo máu dòng lympho [154]. Theo các thống kê trôn thố giới cùng như ờ Viôt Nam, bệnh ALL là bệnh ác tính Ihường gập nhất ờ trẻ em [14], [29ị, Ị 56), [73], [154], [195J. Mỏi năm trên thế giới có Ihêm khoảng 100.000 bệnh nlìãn ALL mới, trong đó 70% là irè em [138]. Lứa tuổi mắc bệnh nhiều nhất ớ trỏ cm là 4 tuổi [6], [27], [56], [138], [160], 1195].

Điéu trị bệnh lơxcmi cấp ở trc cm trốn thế giới trong nhừng năm gần dầy dã dạt dược những thành cỏng rất dáng kổ. Trong những năm 1990, tỉ lệ sống không bệnh (Event-free survival, EFS) 5 năm ở nhiéu nước phát triển clã đạt khoàng 80% [109]. Bệnh viện Nghiên cứu Ung thư trỏ cm St Jude (St Jude Children’s Research Hospital. SJRCH), Hoa Kỳ dà dạt tỉ lệ EFS 5 năm là 92% (2000-2005) [ 157] và tỉ lệ tái phát hộ thẩn kinh trung ương (TKTƯ) chi còn khoảng 4% Ị155]. Những tiến bộ trong nghiên cứu phan loại bộnh, xác định các yếu tố tiỏn lượng và điều trị trực tiếp iheo nguy cơ tái phái bệnh dã góp phần cải thiện kết quà diều trị. Một số yell tố quyết dịnh nhất gồm xác định đáp ứng diéu trị sớm là yếu tố tiôn lượne bệnh [124], [154], [1921; bổ sung hóa trị liộu tảng cirờiìg ờ giai đoạn muộn [119], [157], 1179]; tiêm hóa chất vào tủy sống trong giai đoạn duy trì kết hựp với hóa trị liộu loàn thân tích cực đà dự phòng hệ TKTƯ lốt và an toàn hưn thay cho xạ trị não dự phòng [108J, [1571, [159]; điéu trị liên tục trong giai đoạn câm ứng [56], [160]; thay dổi phác đồ điéu trị tăng cường khi đáp ứng diều trị kém [199] và diều trị hỗ trợ tốt giúp giảm tỉ lệ tử vong do các biến chứng cùa bệnh và của điều trị [ 122). Các nghiên cứu gàn đây cho thấy kết quả diều trị bệnh ALL phụ thuộc vào sự tương lác giữa các thuốc [119], sự nhạy câm thuốc của nguycn bào lympho (NBLP, lymphoblasls) [158] và đặc tính di truyền của từng bệnh nhân [1771, [200]. Kết quả điéu irị ALL ở trẻ cm thành công h(fn ứ người lớn có thể do bản chất mạch máu của túy xương và dặc điểm sinh học cùa NBLP [ 160].

Tại Việt Nam, diẻu trị bệnh ALL ờ trc cm còn gặp nhiéu khó khăn. Các thuốc điều trị trong những năm gần đây mới có sán tại bệnh viện ncn kinh nghiệm (liều irị còn hạn chế. Mặt khác, do thời gian điều trị lơxêmi kéo dài 2- 3 năm ncn tại Bẻnh viộn Nhi Trung ương (BVNTƯ), nghiên cứu trong những năm 1995-1997 cho thấy chi có khoảng 36% Irẻ bị lơxêmi chấp nhận diéu trị, 8% bệnh nhàn tiếp tục theo đuổi điêu trị đẩy đù, sồ’ còn lại không điéu trị hoặc bỏ dờ điẻu trị [28]. Việc phân loại bệnh và xác định các yếu tó’ tiên lưựng (ÎÔ điéu trị theo yếu tố nguy cơ chưa được tiến hành đổng bộ. Điều trị lơxỏmi cấp chi được thực hiện ờ một số bệnh viện chuyỏn khoa nhưng chưa đáy đù và chưa thống nhất. Xét nghiộm bệnh tồn dư tối thiểu đổ theo dõi điẻu trị vản chưa thực hiện được. Đà có các nghiên cứu vé lủm sàng, huyết học, phân loại, một số yếu tố tiên lượng, đánh giá ban đầu vẻ kết quá điều trị ALL trẻ cm theo phác đổ FRALL (Pháp) tại BVNTƯ và Bệnh viện Huyết học Truyén máu TP Hồ Chí Minh (BV IIIỈTM TPHCM) nhưng chưa đầy đủ 18], [10], 111], [15], [16], [21], [22], [24], [40], [41], [46], [51], [53], [54]. Hiện chưa có nghiôn cứu nào đánh giá toàn diện vê lâm sàng, cận lâm sàng và hiệu quả điểu trị ALL ở trẻ em. Do đó, việc nghicn cứu chẩn đoán, điều trị bệnh ALL nguy cơ không cao ở trẻ em, thích hợp với thực liẻn Việt Nam, từng bước tiếp cận trình độ quốc tế là rất cẩn thiết và có ý nghĩa ihực liẻn cao. Vì vậy, tỏi tiến hành đô tài “Nghiên cứu lâm sàng, cận lâm sàng bệnh lơxénii cấp dòng lympho và điều trị thể nguy cơ không cao ở trẻ em“.

Mục tiêu nghiôn cứu cùa đé tài nhằm:

1. Nghiên cứu làm sàng, cận lãm sàng bệnh lơxémi cấp dòng lympho ở trẻ em

2. Nhận xét kết quảy một so yếu tố ảnh hường đến điều trị bệnh lơxémi cấp dòng lympìio nhóm nguy cơ khòng cao ở trẻ em tại Bệnh viện Nhi Trung ương

Với kết quâ nghiẻn cứu thu được, tổi hy vọng sẽ góp phần nâng cao chất lượng chẩn đoán và điêu trị bệnh ALL ở trẻ cm.