PHÂN TÍCH CHI PHÍ-HIỆU QUẢ ATEZOLIZUMAB SO VỚI DOCETAXEL TRONG ĐIỀU TRỊ UNG THƯ PHỔI KHÔNG TẾ BÀO NHỎ GIAI ĐOẠN TIẾN XA THEO QUAN ĐIỂM CƠ QUAN CHI TRẢ BẢO HIẺM Y TẾ VIỆT NAM
LUẬN VĂN THẠC SĨ DƯỢC HỌC PHÂN TÍCH CHI PHÍ-HIỆU QUẢ ATEZOLIZUMAB SO VỚI DOCETAXEL TRONG ĐIỀU TRỊ UNG THƯ PHỔI KHÔNG TẾ BÀO NHỎ GIAI ĐOẠN TIẾN XA THEO QUAN ĐIỂM CƠ QUAN CHI TRẢ BẢO HIẺM Y TẾ VIỆT NAM.Ngày nay y học đã có nhiều tiến bộ vượt bậc, tuy nhiên ung thư phổi (UTP) vẫn luôn là thách thức lớn và là vấn đề sức khoẻ đáng quan tâm của hầu hết các quốc gia trên thế giới với tỷ lệ mắc bệnh và tỷ lệ tử vong cao. Theo GLOBOCAN năm 2020, UTP là một trong những bệnh lý ung thư phổ biến nhất, chỉ đứng thứ hai sau ung thư vú với số lượng mắc mới đạt 2,2 triệu dân (chiếm 11,4% tổng số ca mắc bệnh) và là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu với số lượng tử vong đạt 1,7 triệu dân (chiếm 18% tổng số ca tử vong do ung thư). Tiên lượng sống của UTP rất thấp với tỷ lệ sống thêm toàn bộ sau 5 năm vào khoảng 18% 2,3.
Trong bệnh lý UTP, ung thư phổi không tế bào nhỏ (UTPKTBN) là bệnh lý phổ biến và ghi nhận ở 80 – 85% số ca UTP và hơn 70% người bệnh đã di căn vào thời điểm chẩn đoán 1. Hiện nay, với những tiến bộ không ngừng về sinh học phân tử, các phương pháp điều trị đích, điều trị miễn dịch ngày càng chứng minh được hiệu quả cao mà tác dụng phụ thường ít gặp hơn so với hóa trị. Các thuốc ức chế chốt kiểm soát miễn dịch như nivolumab, ipilimumab, pembrolizumab đã được Cục Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm của Mỹ (FDA) phê duyệt trong điều trị UTPKTBN. Năm 2020, FDA chấp thuận atezolizumab là phương pháp điều trị UTPKTBN di căn, ở người trưởng thành có PD-L1 cao và không có bất thường trên gen EGFR hoặc ALK52. Mặc dù hiệu quả của thuốc đã được chứng minh trong nhiều nghiên cứu trên thế giới, việc sử dụng thuốc vẫn còn rất hạn chế trong thực hành lâm sàng vì giá thành thuốc cao. Do đó, việc đánh giá tính khả thi trong lựa chọn thuốc trên lâm sàng dựa trên phân tích chi phí – hiệu quả đóng một vai trò rất quan trọng. Trên thế giới, nhiều nghiên cứu đánh giá chi phí – hiệu quả của atezolizumab đã được thực hiện tại các quốc gia như Mỹ, Trung Quốc, Canada, Pháp .. ,4’10. Tuy nhiên tại Việt Nam cho đến nay vẫn chưa có nghiên cứu nào tương tự được tiến hành. Chính vì vậy, đề tài “Phân tích chi phí – hiệu quả atezolizumab so với docetaxel trong điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn tiến xa theo quan điểm cơ quan chi trả bảo hiểm y tế Việt Nam” được thực hiện nhằm xây dựng bằng chứng khoa học cho cán bộ y tế trong lựa chọn liệu pháp điều trị tối ưu và là cơ sở đề xuất các chính sách y tế phù hợp cho nhà hoạch định chính sách nhằm giảm gánh nặng kinh tế cho người bệnh, xã hội và hệ thống y tế. Đề tài thực hiện với các mục tiêu như sau:
Mục tiêu tổng quát:
Phân tích chi phí – hiệu quả atezolizumab so với docetaxel trong điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn tiến xa theo quan điểm cơ quan chi trả bảo hiểm y tế Việt Nam
Mục tiêu cụ thể:
1. Xây dựng mô hình phân tích chi phí – hiệu quả atezolizumab so với docetaxel trong điều trị UTPKTBN giai đoạn tiến xa
2. Phân tích các thông số của mô hình xây dựng
Phân tích các chỉ số chi phí – hiệu quả atezolizumab so với docetaxel trong điều trị UTPKTBN giai đoạn tiến xa và phân tích mức độ không chắc chắn của mô hình xây dựng
MỤC LỤC vi
DANH MỤC KÝ HIỆU VÀ CHỮ VIẾT TẮT viii
DANH MỤC HÌNH ix
DANH MỤC BẢNG x
MỞ ĐẦU 1
Chương 1. TỔNG QUAN 3
1.1. Tổng quan về bệnh ung thư phổi không tế bào nhỏ 3
1.2. Tổng quan về liệu pháp miễn dịch 14
1.3. T ổng quan về phân tích chi phí – hiệu quả 18
1.4. Tổng quan các nghiên cứu phân tích chi phí – hiệu quả liên quan đến đề tài
trên thế giới 27
Chương 2. ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 31
2.1. Đối tượng nghiên cứu 31
2.2. Phương pháp nghiên cứu 31
2.3. Thống kê và xử lý số liệu 39
2.4. Địa điểm và thời gian nghiên cứu 40
2.5. Y đức 40
Chương 3. KẾT QUẢ 41
3.1. Xây dựng mô hình phân tích chi phí – hiệu quả atezolizumab so với
docetaxel trong điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn tiến xa 41
3.2. Phân tích các thông số của mô hình xây dựng 59
3.3. Phân tích các chỉ số chi phí – hiệu quả của atezolizumab so với docetaxel
trong điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn tiến xa và phân tích mức độ không chắc chắn của mô hình xây dựng 77
Chương 4. BÀN LUẬN 84
4.1. Mô hình phân tích chi phí – hiệu quả của atezolizumab trong điều trị ung thư
phổi không tế bào nhỏ giai đoạn tiến xa 84
4.2. Các thông số đầu vào của mô hình 88
4.3. Kết quả phân tích chi phí – hiệu quả của atezolizumab so với docetaxel
trong điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn tiến xa tại Việt Nam 91
4.4. Ưu và nhược điểm của đề tài 94
KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ 96
KẾT LUẬN 96
KIẾN NGHỊ 97
DANH MỤC CÔNG TRÌNH CÔNG BỐ CỦA TÁC GIẢ
TÀI LIỆU THAM KHẢO
PHỤ LỤC 1
PHỤ LỤC 2
PHỤ LỤC 3
PHỤ LỤC 4
DANH MỤC HÌNH
Hình 1.1. Sơ đồ xử trí ung thư phổi tế bào vẩy giai đoạn tiến triển 12
Hình 1.2. Sơ đồ xử trí ung thư phổi không tế bào vẩy giai đoạn tiến triển 13
Hình 1.3. Mô hình cây quyết định 24
Hình 1.4. Mô hình Markov 25
Hình 2.5. Thứ tự các bước xây dựng mô hình phân tích chi phí – hiệu quả 31
Hình 2.6. Biểu đồ Tonardo 39
Hình 3.7. Lưu đồ tìm kiếm theo PRISMA về chi phí – hiệu quả của atezolizumab 41
Hình 3.8. Tổng hợp các mô hình phân tích chi phí – hiệu quả atezolizumab 50
Hình 3.9. Các trạng thái của mô hình phân tích chi phí – hiệu quả atezolizumab… 52
Hình 3.10. Mô hình phân tích chi phí – hiệu quả của atezolizumab trong điều trị
UTPKTBN giai đoạn tiến xa 59
Hình 3.11. Mô hình hóa đường cong thời gian điều trị (TTD) 60
Hình 3.12. Mô hình hóa đường cong thời gian sống không tiến triển (PFS) 62
Hình 3.13. Mô hình hóa đường cong thời gian sống toàn bộ (OS) 63
Hình 3.14. Biểu đồ Tornado theo các thông số đầu vào 82
DANH MỤC BẢNG
Bảng 1.1. Phân giai đoạn lâm sàng theo TNM 8
Bảng 1.2. Giai đoạn lâm sàng theo IASLC lần thứ 8 9
Bảng 1.3. Tổng quan đặc điểm nghiên cứu phân tích chi phí – hiệu quả của atezolizumab trên thế giới 28
Bảng 2.4. Câu hỏi tiêu chí theo nghiên cứu PICOS 32
Bảng 2.5. Tiêu chí lựa chọn và tiêu chí loại trừ các chuyên gia lâm sàng 34
Bảng 2.6. Nội dung tham vấn ý kiến chuyên gia 34
Bảng 2.7. Các nội dung cơ bản của mô hình hoàn chỉnh 35
Bảng 2.8. Các thông số trong mô hình 36
Bảng 3.9. Kết quả đánh giá chất lượng nghiên cứu theo bảng kiểm CHEERS 42
Bảng 3.10. Đặc điểm của các nghiên cứu được chọn 45
Bảng 3.11. Tổng hợp đặc điểm mô hình của các nghiên cứu 48
Bảng 3.12. Đặc điểm của mô hình sơ bộ 51
Bảng 3.13. Tham vấn ý kiến chuyên gia về mô hình sơ bộ (n = 11) 54
Bảng 3.14. Thông số đầu vào và đầu ra của mô hình 58
Bảng 3.15. Thời gian điều trị của các phác đồ điều trị UTPKTBN 60
Bảng 3.16. Thống kê AIC và BIC của các hàm tham số để mô hình hóa PFS 61
Bảng 3.17. Thống kê AIC và BIC của các hàm tham số để mô hình hóa OS 62
Bảng 3.18. Hệ số thoả dụng giữa nhóm điều trị và kết thúc điều trị 63
Bảng 3.19. Chi phí các thuốc điều trị UTPKTBN trong mỗi chu kỳ 65
Bảng 3.20. Chi phí quản lý bệnh trong chu kỳ đầu 65
Bảng 3.21. Chi phí quản lý bệnh trong các chu kỳ sau 68
Bảng 3.22. Chi phí quản lý bệnh trong mỗi chu kỳ 73
Bảng 3.23. Chi phí điều trị biến cố ở người bệnh UTPKTBN (tính theo tuần) 74
Bảng 3.24. Chi phí thuốc các phác đồ mỗi chu kỳ (BSA = 1,55 m2) 75
Bảng 3.25. Chi phí các phác đồ mỗi tuần 76
Bảng 3.26. Tổng chi phí các phác đồ điều trị bằng thuốc 76
Bảng 3.27. Chi phí xạ trị sau khi ngừng điều trị 77
Bảng 3.28. Tổng chi phí điều trị sau khi ngừng phác đồ 77
Bảng 3.29. Chỉ số hiệu quả trên mỗi người bệnh UTPKTBN 78
Bảng 3.30. Chi phí điều trị ước tính của người bệnh UTPKTBN 78
Bảng 3.31. Kết quả phân tích chi phí – hiệu quả của các phác đồ điều trị UTPKTBN
giai đoạn tiến xa 79
Bảng 3.32. Giá trị các thông số đầu vào 80
Nguồn: https://luanvanyhoc.com